2025 年 12 月 12 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Innoviva Specialty的 Nuzolvence（zoliflodacin）口服混悬液上市，用于治疗体重至少35kg的12岁及以上儿童患者和成人的单纯性生殖泌尿道淋病。该药曾获FDA合格传染病产品（Qualified Infectious Disease Product）资质、快速通道认定与优先审评资格。

2025年11月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准大冢制药的Voyxact（sibeprenlimab-szsi）注射剂上市，用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者以降低蛋白尿。Voyxact是首个获批用于IgAN的生物制剂，此前FDA批准的四种IgAN均为小分子药物。该药为皮下注射剂，每四周由患者自行给药一次。此前，Voyxact曾获得FDA的优先审评

2025年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了拜耳（Bayer）公司的Hyrnuo（sevabertinib）上市，用于治疗既往接受过系统治疗的、存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是全球首款针对HER2突变NSCLC的靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI），来自拜耳与美国麻省理工学院和哈佛大学Broad

2025年9月19日，美国FDA宣布加速批准Stealth公司的Forzinity（elamipretide）上市，用于改善体重至少30公斤的成人及儿童Barth综合征患者的肌肉力量。该药为全球首个获批治疗Barth综合征的药物，也是首个以线粒体为靶点的治疗药物，此前已获FDA孤儿药、快速通道、优先审评及罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定。本次加速批准体现了美国FDA在确证性试验状态上的灵活性。

2025年8月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera（donidalorsen）上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，患者会反复出现身体多个部位的严重肿胀，如手、脚、生殖器、胃、面部和喉咙等，需终身管理这种疾病。在美国约有7000人受此疾病影响。Daw

2025年8月12日，美国FDA宣布批准Insmed公司研发的Brinsupri（brensocatib）片剂上市，用于治疗12岁及以上成人和青少年的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。这是FDA批准的首款针对NCFB的靶向疗法，填补了该领域长期以来的治疗空白。此前，FDA曾授予该药物突破性疗法认定及优先审评资格，其上市申请于2024年12月提交。在美国，约有50万人被确诊为非囊性纤维化支气管扩

2025年7月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PTC Therapeutics的Sephience（sepiapterin）用于治疗1个月及以上婴幼儿及成人苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症（HPA）。苯酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传代谢疾病，它是由于帮助合成分解苯丙氨酸（Phe）酶的基因缺陷引起的。如果不及时治疗或管理不当，Phe（一种存在于所有蛋白质和大多数食物中的必需氨

2025年7月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KalVista Pharmaceuticals的Ekterly（sebetralstat）上市，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是十余年来首款获批的口服按需治疗HAE的药物，为HAE患者带来了全新的治疗选择。HAE是一种由C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引发的罕见病，，患者会反复出现身

2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了艾伯维（AbbVie）的Emrelis（telisotuzumab vedotin-tllv）上市，用于治疗此前已接受过系统性治疗，具有c-Met蛋白过度表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。Emrelis是首款获批用于治疗这一类型经治晚期NSCLC患者的疗法，该类患者通常预后较差，治疗选择有限。FDA曾授

2025年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Verastem提交的avutometinib与defactinib的联用疗法（Avmapki Fakzynja Co-pack）上市，用于治疗既往接受过系统性治疗、且经检测确认携带KRAS基因突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者。这是FDA首次批准针对该病症的治疗药物，为这类难治性卵巢癌亚型患者提供了新的治疗选择。此前