2025年11月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准大冢制药的Voyxact（sibeprenlimab-szsi）注射剂上市，用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者以降低蛋白尿。Voyxact是首个获批用于IgAN的生物制剂，此前FDA批准的四种IgAN均为小分子药物。该药为皮下注射剂，每四周由患者自行给药一次。此前，Voyxact曾获得FDA的优先审评资格和突破性疗法认证。
IgAN是一种进展性、免疫介导的慢性肾脏疾病，通常在20-40岁的成年人中发病，且大多数患者会在其生命周期内进展至终末期肾病。Voyxact是针对该适应症首个也是唯一阻断A-增殖诱导配体（APRIL）的治疗方法。
蛋白尿减少是公认的与延缓肾衰竭进展相关的替代标志物。此次FDA的加速批准基于蛋白尿减少这一临床试验中的替代终点。目前尚未确定Voyxact能否长期延缓IgA肾病患者的肾功能下降。持续批准可能取决于正在进行的3期VISIONARY研究的验证性临床结果，该研究旨在评估Voyxact是否能延缓疾病进展（以24个月时的估算肾小球滤过率[eGFR]下降为指标），eGFR数据预计将于2026年初公布。
美国阿拉巴马大学伯明翰分校肾内科医学教授、VISIONARY项目负责人兼指导委员会联合主席Dana Rizk博士表示：“Voyxact是首款获批用于存在疾病进展风险的原发性IgAN成人患者、且可阻断APRIL活性的治疗药物。它有望改善 IgAN患者的疾病预后，对此我深感振奋。”
根据Jefferies的计算，IgAN代表了一个年潜在销售额约为60亿至100亿美元的大型市场。但分析师表示，APRIL靶点同类药物的赛道将迅速变得拥挤，现有包括Vera、Vertex、荣昌生物等多家公司正在开发BAFF（B细胞激活因子，是产生异常蛋白和自身抗体的关键介质，这些蛋白和自身抗体参与IgAN）和APRIL的双重抑制剂。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://content.govdelivery.com/accounts/USFDA/bulletins/3fd270a
https://www.otsuka.co.jp/en/company/newsreleases/2025/20251126_1.html
https://www.fiercepharma.com/pharma/ever-more-crowded-kidney-disease-space-otsuka-receives-fda-approval-first-class-voyxact
