2025年7月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KalVista Pharmaceuticals的Ekterly（sebetralstat）上市，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是十余年来首款获批的口服按需治疗HAE的药物，为HAE患者带来了全新的治疗选择。
HAE是一种由C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引发的罕见病，患者会反复出现身体各部位如皮肤、喉部、腹部的剧烈肿胀，若喉部水肿则可能因窒息危及生命。在EKTERLY获批之前，美国批准的所有按需HAE治疗方案都要求静脉注射或皮下注射，这带来了较大的治疗负担。
KalVista首席执行官Ben Palleiko表示：“Ekterly的FDA批准是HAE患者的关键时刻。”“Ekterly使人们能够在症状出现的那一刻，无论身处何地，立即治疗发作。”
Ekterly的疗效与安全性主要基于3期KONFIDENT临床试验的结果，该试验是HAE迄今为止规模最大的临床试验项目，共随机纳入来自20个国家66个试验点的136名HAE患者。研究成果显示，Ekterly可显著加快患者症状缓解速度且耐受性良好。
Ekterly的获批具有重要意义，口服药物令患者无需依赖医疗设施，可随时随地服药，尤其适合资源有限地区或紧急情况，以减轻患者心理负担，提升生活质量。
目前，除美国外，Ekterly在全球主要市场有多项监管申请正在评审中，随着全球监管申请的持续推进，有望为更多HAE患者带来便利有效的治疗。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://ir.kalvista.com/news-releases/news-release-details/kalvista-pharmaceuticals-announces-fda-approval-ekterlyr
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-ekterly
