Barth综合征是一种极为罕见的遗传性疾病，其特征是线粒体异常导致运动耐受不良、肌肉无力、严重疲劳、心力衰竭、反复感染和生长迟缓。Barth综合征主要发生在男性中，预估在美国每100万名男性新生儿中就有1例，目前全美约有150名患者。elamipretide与心磷脂的结合能够恢复线粒体内膜正常结构，进而改善线粒体功能。

加速批准（Accelerated Approval）作为新药研发与审评的加速政策之一，是FDA批准新药上市的一种特殊途径。如果在研新药用于治疗严重疾病，FDA可以基于可能预测临床益处的合理的临床替代终点（surrogate endpoint）作为审评依据，来决定在研药物能否批准上市。如果上市后的临床试验无法确证其临床获益，或因各种原因新药公司未进行后续确证性试验，FDA则会撤销该药物的批准。本次FDA加速批准基于以膝关节伸肌力量为替代终点的关键临床试验数据，研究结果显示，治疗后患者膝关节伸肌力量较基线有所改善。作为加速批准的条件，FDA要求Forzinity制造商进行一项获批后随机、双盲、安慰剂对照试验，以确认膝关节伸肌力量的变化是否转化为患者益处。

Stealth首席执行官Reenie McCarthy表示：“Forzinity作为Barth综合征的首个治疗药物及首个获批的线粒体靶向疗法，是Barth综合征群体的关键胜利，也为其他超罕见疾病获得更快的监管审评带来了希望。” “我们将持续推进药物研发，致力于为所有 Barth 综合征患者及其他因线粒体功能异常引发的重症疾病患者提供治疗方案。”

据悉，Stealth正在研究elamipretide在其他适应症中的应用，并正在开发其第二代临床候选药物bevemipretide（SBT-272）。