2025年8月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera（donidalorsen）上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，患者会反复出现身体多个部位的严重肿胀，如手、脚、生殖器、胃、面部和喉咙等，需终身管理这种疾病。在美国约有7000人受此疾病影响。Dawnzera是首个获得FDA批准的RNA靶向HAE疗法。
Dawnzera的批准主要基于全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的OASIS-HAE临床3期研究的积极结果。与安慰剂相比，接受每四周一次（Q4W）Dawnzera皮下注射的患者在24周内月均HAE发作率显著降低81%。从第二次给药开始评估时，平均发作率降低87%，同时，在24周内将中重度HAE发作减少约90%。
这些结果还得到了OASISplus开放标签延长期（OLE）研究的进一步支持。在该研究中，接受每八周一次（Q8W）Dawnzera治疗的患者表现出与Q4W相似的疗效，两种给药方案均在一年后实现总平均发作率较基线下降94%。在另一项切换治疗研究中，既往接受过其他长期HAE治疗的患者，换用Dawnzera后，16周内平均HAE发作率较既往治疗降低了62%，且未出现突破性发作的平均增加。84%的受访患者认为Dawnzera优于既往预防治疗，原因包括更好的疾病控制、更短的给药时间以及更少的注射部位疼痛或反应。
Ionis Pharmaceuticals首席执行官Brett P. Monia博士表示：“Dawnzera为需要改善治疗方案的HAE患者带来了重大进展。凭借强大而持久的疗效、便捷的给药方式和最长的给药间隔选择，我们相信Dawnzera将成为许多HAE患者的预防治疗首选。”
在这一新的预防性药物获批前，武田于2018年获批的针对该病的预防药物Takhzyro注射液，在2020年10月至12月期间，曾报告季度销售额为2.1亿美元。2020年12月，针对该病的首个预防口服药Orladeyo获批， Orladeyo在上市后第一季度销售额达1090万美元。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/dawnzeratm-donidalorsen-approved-us-first-and-only-rna-targeted https://www.fiercepharma.com/pharma/takeda-tries-to-counter-biocryst-s-potential-superstar-orladeyo-takhzyro-s-durability-data https://www.fiercepharma.com/marketing/biocryst-persistence-for-patient-perspective-leads-to-new-insights-and-a-bigger-market
