2026年3月25日，Denali Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm）上市，用于治疗亨特综合征（又称黏多糖贮积症II型，MPSII），这是近20年来FDA批准的首个针对该罕见病的新疗法，也是首个基于转铁蛋白受体（TfR）技术设计的、能够穿越血脑屏障并在全身（包括大脑）发挥作用的生物制剂。此前FDA曾

2026年3月19日，葛兰素史克公司（GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准靶向口服药物Lynavoy（linerixibat）上市，用于治疗成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积性瘙痒。这是美国首个获批用于此适应症的药物，填补了该领域的治疗空白。此前该药物在美国、欧盟和日本获得了孤儿药认定，并在中国获得优先审评认定。全球平均每10万人中约有18人罹患原发性胆汁性胆管炎（PB

2026年2月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eton Pharmaceuticals的Desmoda（desmopressin acetate）口服溶液，用于治疗成人和儿科患者的中枢性尿崩症(CDI)，作为抗利尿替代疗法。中枢性尿崩症是一种罕见的严重疾病，因下丘脑/垂体后叶分泌的加压素不足导致，患者肾脏无法有效浓缩尿液，会出现大量稀释尿液排泄的症状。Eton估算，美国有超过1300

2026年1月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sentynl Therapeutics的Zycubo（copper histidinate）注射剂，用于治疗儿童门克斯病（Menkes disease），这是美国首个也是唯一获批治疗门克斯病的治疗方法。门克斯病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由ATP7A基因突变引起，导致患儿无法吸收饮食中的铜。该病的特征包括稀疏且色素缺失（“卷发”）、

2025 年 12 月 12 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Innoviva Specialty的 Nuzolvence（zoliflodacin）口服混悬液上市，用于治疗体重至少35kg的12岁及以上儿童患者和成人的单纯性生殖泌尿道淋病。该药曾获FDA合格传染病产品（Qualified Infectious Disease Product）资质、快速通道认定与优先审评资格。

2025年11月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准大冢制药的Voyxact（sibeprenlimab-szsi）注射剂上市，用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者以降低蛋白尿。Voyxact是首个获批用于IgAN的生物制剂，此前FDA批准的四种IgAN均为小分子药物。该药为皮下注射剂，每四周由患者自行给药一次。此前，Voyxact曾获得FDA的优先审评

2025年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了拜耳（Bayer）公司的Hyrnuo（sevabertinib）上市，用于治疗既往接受过系统治疗的、存在HER2（ERBB2）酪氨酸激酶域（TKD）激活突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。这是全球首款针对HER2突变NSCLC的靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI），来自拜耳与美国麻省理工学院和哈佛大学Broad

2025年9月19日，美国FDA宣布加速批准Stealth公司的Forzinity（elamipretide）上市，用于改善体重至少30公斤的成人及儿童Barth综合征患者的肌肉力量。该药为全球首个获批治疗Barth综合征的药物，也是首个以线粒体为靶点的治疗药物，此前已获FDA孤儿药、快速通道、优先审评及罕见儿科疾病认定，以及欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药认定。本次加速批准体现了美国FDA在确证性试验状态上的灵活性。

2025年8月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera（donidalorsen）上市，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，患者会反复出现身体多个部位的严重肿胀，如手、脚、生殖器、胃、面部和喉咙等，需终身管理这种疾病。在美国约有7000人受此疾病影响。Daw

2025年8月12日，美国FDA宣布批准Insmed公司研发的Brinsupri（brensocatib）片剂上市，用于治疗12岁及以上成人和青少年的非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）。这是FDA批准的首款针对NCFB的靶向疗法，填补了该领域长期以来的治疗空白。此前，FDA曾授予该药物突破性疗法认定及优先审评资格，其上市申请于2024年12月提交。在美国，约有50万人被确诊为非囊性纤维化支气管扩