2026年2月25日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Eton Pharmaceuticals的Desmoda(desmopressin acetate)口服溶液,用于治疗成人和儿科患者的中枢性尿崩症(CDI),作为抗利尿替代疗法。
中枢性尿崩症是一种罕见的严重疾病,因下丘脑/垂体后叶分泌的加压素不足导致,患者肾脏无法有效浓缩尿液,会出现大量稀释尿液排泄的症状。Eton估算,美国有超过13000名中枢性尿崩患者,其中约有3000至4000名儿科患者。
去氨加压素(desmopressin)是针对该病的标准治疗方案,但必须依个人情况精准确定给药剂量,以避免过度或不足治疗带来的并发症。以往临床主要使用不支持精细剂量调整或存在其他给药不便的剂型,医护人员与患者家庭常需采用变通方式给药,而口服液体的剂量允许医生随着临床需求不断变化,逐步微调治疗剂量。该产品以0.05 mg/mL浓度的即用型口服溶液形式供应,无需拆分药片、研磨、冷藏、混合或摇晃,可减少常见的给药操作不便,有助于提高个体化滴定的给药精度。
2025年3月14日,Eton Pharmaceuticals在官网发布新闻稿,宣布在一项针对75名人体受试者的生物等效性研究中,ET-600(即Desmoda)显示出与美国食品药品监督管理局(FDA)批准的同一活性成分参考产品在药代动力学上等效。
Desmoda将于2026年3月9日上市,通过专注于罕见病和慢性病患者的专业药房Anovo独家提供。该产品预计将成为Eton重要的长期增长推动力,年潜在销售额峰值可达到3000万-5000万美元,专利保护将持续至2044年。
参考文献(上下滑动查看更多)
https://ir.etonpharma.com/news-releases/news-release-details/eton-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-desmodatm
https://cn.investing.com/news/company-news/article-93CH-3230226