2025年7月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了PTC Therapeutics的Sephience（sepiapterin）用于治疗1个月及以上婴幼儿及成人苯丙酮尿症（PKU）患者的高苯丙氨酸血症（HPA）。苯酮尿症（PKU）是一种罕见的遗传代谢疾病，它是由于帮助合成分解苯丙氨酸（Phe）酶的基因缺陷引起的。如果不及时治疗或管理不当，Phe（一种存在于所有蛋白质和大多数食物中的必需氨

2025年7月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KalVista Pharmaceuticals的Ekterly（sebetralstat）上市，用于治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。这是十余年来首款获批的口服按需治疗HAE的药物，为HAE患者带来了全新的治疗选择。HAE是一种由C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能障碍引发的罕见病，，患者会反复出现身

2025年5月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了艾伯维（AbbVie）的Emrelis（telisotuzumab vedotin-tllv）上市，用于治疗此前已接受过系统性治疗，具有c-Met蛋白过度表达的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者。Emrelis是首款获批用于治疗这一类型经治晚期NSCLC患者的疗法，该类患者通常预后较差，治疗选择有限。FDA曾授

2025年5月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Verastem提交的avutometinib与defactinib的联用疗法（Avmapki Fakzynja Co-pack）上市，用于治疗既往接受过系统性治疗、且经检测确认携带KRAS基因突变的复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）成年患者。这是FDA首次批准针对该病症的治疗药物，为这类难治性卵巢癌亚型患者提供了新的治疗选择。此前

2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了赛诺菲（Sanofi）的创新疗法Qfitlia（fitusiran）。这是首个用于常规预防的降低抗凝血酶（AT）疗法，能够覆盖血友病A型和B型患者，为血友病治疗领域带来了重大突破。FDA曾授予Qfitlia孤儿药、快速通道及突破性疗法认定。血友病A型和B型是罕见的先天性、终身出血性疾病，患者血液凝固能力受损，导致关节出血和自发性出血，

2025年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）公司的“first-in-class”抗生素Blujepa（gepotidacin）上市，用于治疗女性成人及12岁以上儿童患者的简单尿路感染（uUTI）。uUTI是女性中最常见的感染，超过一半的女性在其一生中会患上uUTI，约30%的患者会出现至少一次复发。随着耐药细菌引起的uUTI病例数量不断增加，治疗失败率不断提高

2025年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了SpringWorks公司开发的Gomekli（mirdametinib）上市。这是一款口服的小分子MEK抑制剂，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿童患者。Gomekli是首个也是唯一一种获批用于成人和儿童的NF1-PN药物。该药曾获FDA的优先审评、孤儿药和快

2025年1月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vertex公司口服片剂Journavx（suzetrigine）上市，用于治疗成人中重度急性疼痛。Journavx是首个也是唯一获批的非阿片类口服信号抑制剂，也是20多年来首个获批的新类止痛药。由于其新颖的作用机制，FDA曾授予Journavx优先审评、快速通道和突破性疗法认定。

2022年12月1日，美国FDA宣布批准Rigel Pharmaceuticals公司的突变异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）选择性抑制剂Rezlidhia上市，用于治疗IDH1疑似突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。急性髓性白血病（AML）是一种以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，会导致血液恶性肿瘤和实体瘤

2022年10月25日，强生旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原和CD3受体的双特异性抗体药物Tecvayli上市，用于治疗既往接受过包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的至少4线治疗的成人复发或难治性多发性骨髓瘤。先前，FDA已授予Tecvayli突破性药物资格（BTD），今年8月，欧盟已批准了Tecvayli有条件上市。Tecvayli