2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了赛诺菲（Sanofi）的创新疗法Qfitlia（fitusiran）。这是首个用于常规预防的降低抗凝血酶（AT）疗法，能够覆盖血友病A型和B型患者，为血友病治疗领域带来了重大突破。FDA曾授予Qfitlia孤儿药、快速通道及突破性疗法认定。血友病A型和B型是罕见的先天性、终身出血性疾病，患者血液凝固能力受损，导致关节出血和自发性出血，

2025年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）公司的“first-in-class”抗生素Blujepa（gepotidacin）上市，用于治疗女性成人及12岁以上儿童患者的简单尿路感染（uUTI）。uUTI是女性中最常见的感染，超过一半的女性在其一生中会患上uUTI，约30%的患者会出现至少一次复发。随着耐药细菌引起的uUTI病例数量不断增加，治疗失败率不断提高

2025年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了SpringWorks公司开发的Gomekli（mirdametinib）上市。这是一款口服的小分子MEK抑制剂，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿童患者。Gomekli是首个也是唯一一种获批用于成人和儿童的NF1-PN药物。该药曾获FDA的优先审评、孤儿药和快

2025年1月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vertex公司口服片剂Journavx（suzetrigine）上市，用于治疗成人中重度急性疼痛。Journavx是首个也是唯一获批的非阿片类口服信号抑制剂，也是20多年来首个获批的新类止痛药。由于其新颖的作用机制，FDA曾授予Journavx优先审评、快速通道和突破性疗法认定。