2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了赛诺菲（Sanofi）的创新疗法Qfitlia（fitusiran）。这是首个用于常规预防的降低抗凝血酶（AT）疗法，能够覆盖血友病A型和B型患者，为血友病治疗领域带来了重大突破。FDA曾授予Qfitlia孤儿药、快速通道及突破性疗法认定。
血友病A型和B型是罕见的先天性、终身出血性疾病，患者血液凝固能力受损，导致关节出血和自发性出血，进而导致关节损伤和慢性疼痛，显著影响生活质量。血友病A和B分别由第VIII和IX因子缺乏引起，导致凝血酶素生成不足和血栓形成无效，这在使用抑制因子治疗的人中更加复杂：反复的VIII因子或IX因子替代治疗，30%的严重A型血友病和3%的血友病B患者会产生VIII因子或IX因子抗体（异体自身抗体），可抑制输注的任何VIII因子或IX因子的凝血活性。Qfitlia是一种降低抗凝血酶的小干扰RNA药物，用于12岁及以上成人和儿童血友病A或B患者（无论是否伴有凝血因子VIII或IX的抑制物）的常规预防，以预防或减少出血发作的频率。
FDA对Qfitlia的批准是基于ATLAS-OLE临床试验的数据。该试验在31个国家的79个地点进行，纳入了177名12岁及以上的成人和儿童患者，与接受按需使用旁路药物治疗相比，使用Qfitlia治疗的伴抑制物A型或B型血友病患者，出血事件（年估算值）减少 73%。与接受按需使用凝血因子治疗相比，使用Qfitlia治疗的无抑制物A型或B型血友病患者，出血事件（年估算值）减少 71%。
与Qfitlia批准同时，FDA还批准了西门子健康公司（Siemens Healthineers）的INNOVANCE抗凝血酶检测法，作为Qfitlia用于测量AT水平的辅助诊断。
Qfitlia凭借低治疗频率、皮下注射和低容量注射的特点，能显著提升患者依从性，预计将对现有血友病治疗市场格局产生重大影响。早在年初，即有媒体曾预测该药上市后，2030年销售额将达到10亿美元。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshots-qfitlia
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-03-28-20-07-38-3051637
https://www.fiercepharma.com/pharma/upcoming-diabetes-and-obesity-launches-novo-top-clarivates-annual-list-biggest-blockbusters
https://www.msdmanuals.cn/professional/hematology-and-oncology/coagulation-disorders/hemophilia#%E7%97%87%E7%8A%B6%E5%92%8C%E4%BD%93%E5%BE%81_v972580_zh
