1型神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传性疾病，目前在美国影响约10万名儿童和成人。NF1患者一生中约有30%-50%的风险发生丛状神经纤维瘤（PN），这是一种沿外周神经鞘浸润生长的肿瘤，可能导致毁容、损伤和剧烈疼痛。由于肿瘤沿神经呈浸润性生长，手术切除难度极大，约85%的丛状神经纤维瘤被认为不适合完全切除。美国约有4万人患有NF1-PN，其中大多数是成年人，在Gomekli获批之前都无药可医。

此次批准基于关键性IIb期临床试验ReNeu的积极数据。该试验招募了114名2岁及以上的NF1-PN患者，其中包括58名成人和56名儿童。研究结果显示，成年患者和儿童患者的确认总缓解率（ORR）分别为41%和52%。

美国神经纤维瘤病网络组织（NF Network）执行董事Kim Bischoff表示：“NF1 - 丛状神经纤维瘤是一种复杂且极具破坏性的疾病，它不仅影响患者个人，更累及整个家庭。此次FDA的批准，为神经纤维瘤病患者及其家庭带来了希望。”

据悉，Gomekli也正在申请欧洲药品管理局（EMA）的上市批准，预计将在年内得到结果。此前，默克证实正就收购SpringWorks展开深入谈判，这家罕见病专业公司凭借这项新的FDA批准，进一步提升了自身价值。有分析师预测，Gomekli可能达到10亿美元级别的销售峰值。