2026年2月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eton Pharmaceuticals的Desmoda（desmopressin acetate）口服溶液，用于治疗成人和儿科患者的中枢性尿崩症(CDI)，作为抗利尿替代疗法。中枢性尿崩症是一种罕见的严重疾病，因下丘脑/垂体后叶分泌的加压素不足导致，患者肾脏无法有效浓缩尿液，会出现大量稀释尿液排泄的症状。Eton估算，美国有超过1300

2026年1月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Sentynl Therapeutics的Zycubo（copper histidinate）注射剂，用于治疗儿童门克斯病（Menkes disease），这是美国首个也是唯一获批治疗门克斯病的治疗方法。门克斯病是一种罕见的X连锁隐性儿科疾病，由ATP7A基因突变引起，导致患儿无法吸收饮食中的铜。该病的特征包括稀疏且色素缺失（“卷发”）、