2020年12月11日，诺华公司宣布欧盟已经正式批准该公司的Leqvio®(inclisiran)，用于治疗成人高胆固醇血症或混合血脂异常。这是一款全球首批的“first-in-class”的治疗药物，因此具有里程碑意义。高胆固醇血症是一种常染色体显性遗传病，导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平严重升高。在美国，有超过60万的人患有高胆固醇血症。在正常情况下，机体在肝脏中合成和从食物中摄取胆固

2020年12月11日，美国FDA在紧急使用授权（EUA）的条件下批准了辉瑞/BioNTech的新冠疫苗。用于预防新冠状病毒（SARS-CoV-2）在16岁及以上个体中引起的新冠肺炎。 辉瑞/BioNTech的新冠疫苗是一种mRNA疫苗。该疫苗编码了新冠病毒的刺突蛋白。接种这种疫苗后，mRNA会指导人们身体内的细胞产生刺突蛋白的拷贝，这些刺突蛋白不会引起疾病，但会触发免疫系统产生针对新冠

2020年11月27日，美国FDA批准了Rhythm Pharmaceutical公司研发的Imcivree，用于治疗6岁以上患者因三种罕见遗传疾病（POMC、PCSK1或LEPR基因变异）导致的肥胖。Imcivree是FDA批准第一款用于治疗这类疾病的药物，具有里程碑意义。遗传性肥胖症主要指遗传物质（染色体、 DNA)发生改变而导致的肥胖，这种肥胖常有家族性倾向。肥胖症的发病率突出表现为三个阶段

2020年11月23日，美国FDA批准了Alnylam Pharmaceuticals研发的Oxlumo。这是FDA批准的第一款治疗原发性高草酸尿1型(PH1)药物。 同时，这也是Alnylam公司第三款获批的RNAi疗法。Oxlumo是用于治疗儿科罕见病的孤儿药。因此，该公司也将获得一张FDA颁发的优先评审券（PRV）。但今年11月19日在欧盟获批上市的Oxlumo是可以用于治疗所有年

2020年11月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Eiger BioPharmaceuticals研发 的Zokinvy 胶囊，用于治疗Hutchinson-Gilford早衰综合症 （HGPS）。这是FDA批准的第一个治疗HGPS的药物，具有里程碑意义。 早衰综合症是由Hutchinson于1886年首次报道，并在1897年由Guilford进一步描述的

2020年11月19日，美国FDA授予礼来公司的Baricitinib/瑞德西韦联合疗法的EUA（紧急使用授权）。该联合疗法用于治疗疑似或实验室确认后的儿童（两岁以上）或成人新冠病毒肺炎患者。这些患者属于需要使用氧气和呼吸机等辅助装置的中/重症病人。此次授权是FDA继氯喹（现已被撤销EUA），瑞德西韦，Bamlanivimab之后授予的第四个用于治疗新冠病毒肺炎的EUA疗法。由此看来，医学界和医药

2020年10月15日，美国食品药物监督管理局（FDA）批准了Regeneron 研发的Inmazeb。这是一种三类单克隆抗体的混合物，用于治疗成人和儿童扎伊尔埃博拉病毒感染。该药物是FDA第一个批准的埃博拉病毒治疗药物。因此，具有历史性的里程碑意义。 扎伊尔埃博拉病毒是四种可能导致人类疾病的埃博拉病毒之一。埃博拉病毒是最令人类闻风丧胆的致死性病毒。从2014年到2016年，埃博拉病毒在

2020年10月5日美国FDA发布信息，FDA已于10月2日批准了施贵宝公司（BMS）研发的纳武单抗(nivolumab)联合Yervoy单抗(ipilimumab)，作为成人恶性胸膜间皮瘤的一线治疗药物。这是16年来FDA批准的第二个用于治疗恶性胸膜间皮瘤的临床方案。 恶性胸膜间皮瘤(MPM)是一种致命的罕见肺癌，由吸入石棉纤维引起。据WHO估计，全球每年约有43000人死于MPM。大

2020年10月5日，原FDA新药办公室III部主任 Dr. Florence Houn 将与数位原FDA临床，CMC，器械，统计，注册的资深专家，一同详细解读美国FDA于2020年7月颁布的“FDA关于在COVID-19公共卫生紧急情况下进行临床试验的指南”。 Dr. Florence Houn系前FDA杰出领导人，在CDER、CBER、CDRH担任高管（Office Director

2020年1月1日，前FDA资深审评官杜新博士加盟埃格林医药担任首席执行官，全面领导公司的研发工作。杜新博士是拥有20多年的生物医药背景的药品研发专家，具有独特的美国FDA和工业界相结合的药品注册和药品研发经验, 熟知FDA和全球对药品开发、生产、质量管理、临床设计和试验的法规。同时具有在多个跨国医药公司和中国医药公司工作的药品研发经验。 杜新博士曾在美国FDA任CMC审评官，负责生物药