本次获批依据为两项关键III期临床试验的数据。BASIS III期试验结果显示，在12岁及以上伴抑制物的血友病A或B成人和青少年患者中，Hympavzi组平均治疗年化出血率（ABR）显著降低93%。针对年龄更小的儿童人群， BASIS KIDS III期试验中期结果同样证实其治疗价值，无论患儿是否存在凝血因子抑制物，用药后出血情况均得到控制。结果显示，6至17岁无抑制物患者Hympavzi组平均治疗ABR为1.8，既往常规预防组历史模型ABR为3.6。6至17岁伴抑制物患者Hympavzi组平均治疗ABR为1.4，既往按需治疗组历史模型ABR为18.9。在既往接受按需治疗、伴凝血因子抑制物的，以及无抑制物、既往常规接受预防治疗的6至11岁儿童中，平均治疗ABR为1.3（伴抑制物）和1.4（无抑制物），中位ABR均为1.0。

血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，因血液无法正常凝固而导致反复出血，尤其是关节内出血可导致关节瘢痕和永久性损伤。全球血友病患者超过80万人。儿童关节因软骨和骨骼尚在发育中，对反复出血造成的损伤尤为敏感。约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者会产生针对VIII/IX凝血因子替代治疗的抑制物（抗体），这些患者往往无法继续使用因子替代疗法，出血风险更高，治疗负担更重。

Hympavzi是一种抗组织因子途径抑制物（TFPI）抗体，它靶向TFPI的Kunitz 2结构域，通过抑制TFPI，重新恢复出血与凝血之间的平衡。Hympavzi为每周一次皮下注射，使用预充式自动注射笔，无需常规治疗相关实验室监测。

辉瑞首席美国商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示：“此次扩大批准使Hympavzi能够成为6岁及以上伴或不伴抑制物的血友病A或B患者的变革性选择，特别是6至11岁血友病B患儿将首次获得皮下非因子治疗。”

Mordor Intelligence的报告称，全球血友病治疗市场2026年估值约153.5亿美元，预计将以5.4%的复合年增长率，在2031年增长至199.7亿美元。Hympavzi在2024年首次获美国FDA批准，适用于年龄12岁及以上、无凝血因子抑制物患者。本次批准后，Hympavzi将为更小年龄段的血友病患者带来福音。

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