2026年5月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布批准Arvinas与辉瑞联合开发的Veppanu（vepdegestrant）上市，用于治疗经FDA授权检测手段确诊的雌激素受体（ER）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，既往接受至少一线内分泌治疗后出现疾病进展的成人患者。该药曾获得FDA快速通道认定。Veppanu是Arvinas的首款获批产品，也是其蛋白降解靶向嵌合体（PROTAC）技术成功落地临床的标志。
内分泌治疗（激素治疗）是转移性ER+/HER2-乳腺癌治疗的基础疗法，但仍有大量患者因ESR1突变导致内分泌耐药，预后不良。这类患者往往疾病进展迅速，一线治疗后可选择的后续方案十分有限。Veppanu是全球首个获批上市的口服PROTAC雌激素受体降解剂，旨在通过降解雌激素受体来阻断雌激素信号通路。
此次FDA获批基于全球多中心、随机、开放标签、关键性III期VERITAC-2临床试验数据，试验对比了vepdegestrant与fulvestrant的疗效。在270例ESR1突变患者中，vepdegestrant的无进展生存期（PFS）取得具有统计学意义和临床价值的显著获益，相较fulvestrant可降低43%的疾病进展或死亡风险。vepdegestrant组中位无进展生存期5个月，fulvestrant组2.1个月。
Arvinas与辉瑞曾针对该药于2021年7月达成共同开发、商业化vepdegestrant的全球合作，并在2025年3月公布三期临床数据，尽管在ESR1突变患者中疗效突出，但Veppanu在意向性治疗（ITT）人群中的无进展生存期未达到统计学差异。受该项整体人群临床结果影响，药物商业预期有所下调，双方决定调整商业化策略，转而选择第三方合作伙伴全权负责该药商业化落地。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-vepdegestrant-er-positive-her2-negative-esr1-mutated-advanced-or-metastatic-breast https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-announces-fda-approval-veppanu-vepdegestrant-treatment https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-hands-pfizer-arvinas-veppanu-early-approval-certain-breast-cancer https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/arvinas-and-pfizer-announce-positive-topline-results-phase
