2026年6月30日，美国FDA批准Orca Bio的Tregzi上市，该产品为含造血干/祖细胞与T细胞-vldq的异体调节性T细胞免疫疗法，适用于需接受清髓预处理和配型相合供者造血干细胞移植的成人血液系统恶性肿瘤患者，以重建造血与免疫系统，延长慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的无病生存期。Tregzi获得了FDA优先审评资格、孤儿药认定及再生医学先进疗法认定。
本次批准基于Precision-T，一项多中心、开放标签、随机对照III期试验，试验在美国19家治疗中心开展，入组187例成人急性白血病或骨髓增生异常综合征（MDS）患者。主要疗效终点为慢性移植物抗宿主病无病生存期（cGFS），定义为自造血干细胞移植起，至全因死亡或发生中重度慢性移植物抗宿主病的时间。
12个月时，Tregzi联合单药TAC与传统异体造血干细胞移植（allo-HSCT）联合TAC/MTX相比，cGFS分别为78%和38%。Tregzi组cGVHD发生率为13%，对照组为44%。
针对高危血液肿瘤患者，配型相合供者异体造血干细胞移植是少数具备治愈潜力的治疗方式。慢性移植物抗宿主病指患者接受异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者脏器产生的临床病理综合征，是移植后主要并发症之一，发生率为30%~70%。传统移植直接回输未分选细胞混合物，杀伤肿瘤、诱发排异的T细胞混杂在一起，容易引发cGVHD。而本次获批的Tregzi是区别于传统移植的个性化治疗产品，利用配型相合供者的活细胞为每位患者单独制备，其中包含三类功能细胞：造血干/祖细胞（HSPC）用于重建免疫系统；高纯度调节性T细胞（Treg）用于抑制移植物抗宿主病；常规T细胞（Tcons）可加快免疫重建速度，并产生移植物抗白血病（GVL）效应。该疗法的核心亮点是通过高纯度Treg的调控作用降低排异风险。
斯坦福医学院血液与骨髓移植科医学教授 Robert Negrin博士表示：“我们实验室从调节性T细胞基础生物学机理出发，完成早期基础研究，并逐步落地转化，如今这款依托高纯度调节性T细胞开发的疗法获得首个FDA批准，这是移植领域具有里程碑意义的时刻。经同行评议的临床试验数据证实，这款精准工程化细胞疗法可延长患者慢性移植物抗宿主病无病生存期，同时降低治疗毒性，严重感染发生率与非复发死亡率均显著下降。”
Coherent Market Insights数据显示，全球造血干细胞移植（HSCT）市场2026年估值约3.97亿美元，预计2033年增至8.44亿美元，2026至2033年复合年增长率为11.4%。其中，北美占约33.5%的市场份额。
参考文献（上下滑动查看更多）
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-allogeneic-regulatory-t-cell-based-immunotherapy-hspc-and-t-cells-vldq-use-matched
https://orcabio.com/orca-bios-tregzi-receives-u-s-fda-approval-as-first-and-only-precision-engineered-cell-therapy-for-allogeneic-transplant-in-adults-with-hematological-malignanciesorca-bio-adds-east/
https://rs.yiigle.com/cmaid/1515192
https://www.coherentmarketinsights.com/market-insight/hematopoietic-stem-cell-transplantation-market-1250
