首个预防急性移植物抗宿主病的药物获FDA批准-埃格林医药

首个预防急性移植物抗宿主病的药物获FDA批准

来源：同写意时间：Dec,2021 浏览次数：2479次

2021年12月15日，FDA正式批准了BMS公司研发的生物制品Orencia，用于预防儿童和成人患者的急性移植物抗宿主病。Orencia是首款FDA批准的急性移植物抗宿主病预防性药物。该药在获批之前已获得了FDA的突破性、孤儿药和优先审查的认定。

急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种致命性移植后并发症，多发生在干细胞移植后。供体的免疫细胞（移植物）将受体的身体（宿主）视为外来物质，进而会主动攻击宿主的器官和身体，特别是当供体和受体没有亲缘关系或不完美匹配时，发生GVHD的机会大幅增加。大约50%的患者在接受非亲属供体细胞移植后会发生aGVHD，例如在获得非亲属造血干细胞移植后发生的重度aGVHD和感染，可以导致受体患者的死亡。

Orencia（abatacept）是一款CTLA-4与Fc构成的融合蛋白，可以结合并抑制参与共刺激的蛋白靶标，从而抑制T细胞活化。先前Orencia已获得美国FDA的批准，主要用于治疗患者的银屑病关节炎。

此次Orencia的批准是基于一项II期临床试验的研究结果。试验结果显示，在186名接受非亲属、HLA匹配或不匹配供体干细胞移植的恶性血液病成人或儿童患者中，与接受安慰剂（75%）的患者相比。接受 Orencia治疗患者的总生存率为97%，而接受安慰剂的患者仅为84%。对于中度重度无aGVHD的生存率，接受Orencia的患者的存活率为50%，而接受安慰剂的患者仅为32%。更重要的是，接受Orencia治疗的患者总生存率为98%，而单独接受标准免疫抑制治疗的患者为75%。

根据Biospace的报告，2020年全球急性移植物抗宿主病的治疗市场价值为约2.6亿美元，预计2021年至2031年将以8.6%的年复合年增长率增长。尽管移植物抗宿主病的治疗取得了很大进展，但它仍然是造血干细胞移植的主要并发症。

FDA肿瘤学主任Richard Pazdur博士表示：

急性移植物宿主病会影响身体的各种不同器官。这是非常严重的移植后并发症。通过使用Orencia来预防急性移植物宿主病，将会使更多患者可以成功地接受骨髓或干细胞移植。

这是FDA首次批准用于预防AGVHD的药物。虽然该药面对发病患者人群不太，但是可以起到预防作用的唯一药品。预计该药将成为另一个高价药物。

参考文献：

1.https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-prevent-graft-versus-host-disease

2.https://www.sohu.com/a/156002735_119995

3.https://www.biospace.com/article/fda-greenlights-bms-s-orencia-for-accute-gvhd-partly-on-rwe-/

4.https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fimmu.2020.607030/full#h4

首款重症肌无力孤儿药获FDA批准 FDA正式批准一款用于治疗男性良性前列腺增生的新药