诺华首款降低胆固醇新疗法获FDA批准-埃格林医药

诺华首款降低胆固醇新疗法获FDA批准

来源：同写意时间：Dec,2021 浏览次数：2352次

2021年12月22日，诺华公司宣布美国FDA批准了其研发的用于降低低密度脂蛋白胆固醇Leqvio。这是FDA批准的第一个，也是唯一一个小干扰核糖核酸（siRNA）疗法。Leqvio联合健康饮食和最大耐受剂量得他汀类药物，能辅助治疗临床动脉粥样硬化性心血管疾病，或杂合子家族性高胆固醇血症患者。

低密度脂蛋白胆固醇（也称为有害胆固醇或LDL-C）被认为是心肌梗死和动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）发展的一个重要指标。在40-75岁的人群中，LDL-C是所有国际指南中预防ASCVD的主要治疗目标。

在美国，ASCVD的患病率为1830万（8.0%）；在欧洲，心血管疾病（CVD）每年夺去390万人的生命。尽管广泛使用他汀类药物，80%的高危患者仍达不到指南推荐的LDL-C目标。ASCVD患者很有可能因为高胆固醇而经历心脏病发作或中风，这会给家庭带来负担，对患者生活质量产生负面影响。

Leqvio（inclisiran）是siRNA类别中的第一种降胆固醇疗法，通过提高肝脏本身的能力靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）。PCSK9蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力。

与单抗类PCSK9抑制剂药物不同，作为一款siRNA疗法，Leqvio通过直接阻止肝脏中PCSK9蛋白的生成发挥降低胆固醇的作用。Leqvio通过皮下注射给药，在第0、3个月各给药一次后，维持期每6个月给药一次，一年只需注射2次。与市面上的降胆固醇疗法相比，Leqvio有望显著提高长期依从性。

此次Leqvio的批准是基于一项临床3期的试验结果。根据数据显示，在治疗的第17个月，与安慰剂相比，Leqvio更有效且持续降低了高达52%的LDL-C。Leqvio具有良好的耐受性，其安全性可与安慰剂媲美。最常见的副作用包括关节疼痛、尿路感染、腹泻和气短等。

2016年，全球高脂血症药物市场规模为193亿美元，预计在预测期内，年复合增长率将为2.3%。Leqvio的定价为每剂 3,250 美元，这意味着患者第一年的治疗费用为 9,750 美元，随后几年为 6,500 美元。这略高于药物成本监督组织临床和经济评论研究所评估的每年5,400美元的价格。作为一款在2020年初以97亿美元收购的核心项目，诺华预计Leqvio的峰值销售额将超过20亿美元。

诺华首席执行官Vas Narasimhan表示：

Leqvio是一种革命性的、降低LDL-C的疗法，为心血管疾病的治疗方式创造了新的可能性，心血管疾病是我们这个时代定义性的公共卫生挑战。我们现在有机会与合作伙伴合作，提供有史以来第一个获批的降低LDL-C的疗法，并在美国大规模治疗ASCVD。

Leqvio是首个siRNA疗法，与其他胆固醇药物治疗原理不同，可以帮助那些难以坚持服用自我给药和有更大剂量频率药物的患者。临床需求决定药物价值。PCSK9靶点提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类之后降脂领域取得的最大进步。

资料来源：

1.https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-leqvio-inclisiran-first-class-sirna-lower-cholesterol-and-keep-it-low-two-doses-year

2.https://www.biopharmadive.com/news/novartis-leqvio-inclisiran-fda-approval-cholesterol-heart/611170/

3.https://www.fiercepharma.com/marketing/novartis-belated-leqvio-fda-approval-avoid-pitfalls-amgen-regeneron-pcsk9-cholesterol

4.https://www.grandviewresearch.com/industry-analysis/hyperlipidemia-drugs-market

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