2025年1月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vertex公司口服片剂Journavx（suzetrigine）上市，用于治疗成人中重度急性疼痛。Journavx是首个也是唯一获批的非阿片类口服信号抑制剂，也是20多年来首个获批的新类止痛药。由于其新颖的作用机制，FDA曾授予Journavx优先审评、快速通道和突破性疗法认定。

2024年12月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Opdivo Qvantig（nivolumab and hyaluronidase-nvhy）皮下注射剂型上市，用于nivolumab（Opdivo）已获批的成人实体瘤相关适应症，包括单药治疗、Opdivo 联合 Yervoy（ipilimumab）治疗完成后的单药维持治疗，以

2022年12月1日，美国FDA宣布批准Rigel Pharmaceuticals公司的突变异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）选择性抑制剂Rezlidhia上市，用于治疗IDH1疑似突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。急性髓性白血病（AML）是一种以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，会导致血液恶性肿瘤和实体瘤

2022年10月25日，强生旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原和CD3受体的双特异性抗体药物Tecvayli上市，用于治疗既往接受过包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的至少4线治疗的成人复发或难治性多发性骨髓瘤。先前，FDA已授予Tecvayli突破性药物资格（BTD），今年8月，欧盟已批准了Tecvayli有条件上市。Tecvayli

2022年10月21日，FDA批准阿斯利康（AstraZeneca）的Imjudo（tremelimumab，替西木单抗）联合Imfinzi（durvalumab）作为治疗不可切除肝细胞癌（HCC）的一线联合治疗方案。该联合用药方案为肝癌患者提供了一种由双重免疫检查点抑制剂构成的全新免疫组合疗法，方案名为STRIDE（single tremelimumab regular interval dur

2022年9月29日，美国FDA宣布批准了Amylyx公司研发的Relyvrio上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。在随机、安慰剂对照临床试验中，Relyvrio能显著延缓ALS的疾病进展。今年6月，Relyvrio也获得加拿大监管机构含条件的批准上市。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）俗称

2022年9月14日，Mallinckrodt宣布FDA批准其注射药品Terlivaz上市，用于治疗肾功能快速恶化的成人肝肾综合征。Terlivaz是全球首款获得FDA批准用于改善肝肾综合征成人患者肾脏功能的药物。 肝肾综合征（HRS）是一种急性且可能危及生命的疾病，常见于晚期肝病患者。患者由于血流动力学异常，最终导致内脏和全身血管舒张，可能引发门静脉高压并导致肾血管收缩。而收缩功能不全

2022年9月16日， bluebird bio（蓝鸟生物）宣布美国FDA已加速批准其基因疗法Skysona上市，用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良男孩的神经功能障碍的进展。公司证实，此前对Skysona临床开发计划的临床搁置已经解除。Skysona是首款FDA批准用于治疗早期脑性肾上腺脑白质营养不良的基因疗法。此前，该疗法已获得欧盟的批准。 肾上腺脑白质营养不良 (AL

2022年9月1日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布美国FDA已批准选择性白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体Spevigo上市，用于治疗成人泛发性脓疱性银屑病。Spevigo是首款通过靶向 IL-36 通路治疗泛发性脓疱性银屑病的药物。在中国，这款创新疗法的上市申请也已拟纳入优先审评。泛发性脓疱性银屑病（GPP）不同于寻常斑块型银屑病，是一种罕见且可能危及生命的中

2022年8月5日，阿斯利康和第一三共株式会社联合研发的Enhertu获美国FDA批准上市，用于治疗无法切除或转移性HER2低表达乳腺癌患者。这是首个获批针对HER2低表达乳腺癌亚型患者的靶向药物。HER2低表达是HER2阴性乳腺癌中新定义的一种亚型。Enhertu先前已经获得了优先审评和突破性疗法的资格。其补充生物制品许可申请（sBLA）也得到了FDA的历史性批准。 在此之前，Enhe