2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了赛诺菲（Sanofi）的创新疗法Qfitlia（fitusiran）。这是首个用于常规预防的降低抗凝血酶（AT）疗法，能够覆盖血友病A型和B型患者，为血友病治疗领域带来了重大突破。FDA曾授予Qfitlia孤儿药、快速通道及突破性疗法认定。血友病A型和B型是罕见的先天性、终身出血性疾病，患者血液凝固能力受损，导致关节出血和自发性出血，

2025年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了葛兰素史克（GSK）公司的“first-in-class”抗生素Blujepa（gepotidacin）上市，用于治疗女性成人及12岁以上儿童患者的简单尿路感染（uUTI）。uUTI是女性中最常见的感染，超过一半的女性在其一生中会患上uUTI，约30%的患者会出现至少一次复发。随着耐药细菌引起的uUTI病例数量不断增加，治疗失败率不断提高

2025年2月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了SpringWorks公司开发的Gomekli（mirdametinib）上市。这是一款口服的小分子MEK抑制剂，用于治疗患有1型神经纤维瘤病(NF1)且有不适于完全切除的症状性丛状神经纤维瘤(PN)的成人和2岁及以上的儿童患者。Gomekli是首个也是唯一一种获批用于成人和儿童的NF1-PN药物。该药曾获FDA的优先审评、孤儿药和快

2025年1月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Vertex公司口服片剂Journavx（suzetrigine）上市，用于治疗成人中重度急性疼痛。Journavx是首个也是唯一获批的非阿片类口服信号抑制剂，也是20多年来首个获批的新类止痛药。由于其新颖的作用机制，FDA曾授予Journavx优先审评、快速通道和突破性疗法认定。

2024年12月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Opdivo Qvantig（nivolumab and hyaluronidase-nvhy）皮下注射剂型上市，用于nivolumab（Opdivo）已获批的成人实体瘤相关适应症，包括单药治疗、Opdivo 联合 Yervoy（ipilimumab）治疗完成后的单药维持治疗，以

2022年12月1日，美国FDA宣布批准Rigel Pharmaceuticals公司的突变异柠檬酸脱氢酶1（mIDH1）选择性抑制剂Rezlidhia上市，用于治疗IDH1疑似突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者。急性髓性白血病（AML）是一种以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。IDH1是所有细胞正常代谢需要的一种天然酶，当发生突变时，会导致血液恶性肿瘤和实体瘤

2022年10月25日，强生旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经加速批准同时靶向B细胞成熟抗原和CD3受体的双特异性抗体药物Tecvayli上市，用于治疗既往接受过包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体在内的至少4线治疗的成人复发或难治性多发性骨髓瘤。先前，FDA已授予Tecvayli突破性药物资格（BTD），今年8月，欧盟已批准了Tecvayli有条件上市。Tecvayli

2022年10月21日，FDA批准阿斯利康（AstraZeneca）的Imjudo（tremelimumab，替西木单抗）联合Imfinzi（durvalumab）作为治疗不可切除肝细胞癌（HCC）的一线联合治疗方案。该联合用药方案为肝癌患者提供了一种由双重免疫检查点抑制剂构成的全新免疫组合疗法，方案名为STRIDE（single tremelimumab regular interval dur

2022年9月29日，美国FDA宣布批准了Amylyx公司研发的Relyvrio上市，用于治疗肌萎缩侧索硬化成人患者。在随机、安慰剂对照临床试验中，Relyvrio能显著延缓ALS的疾病进展。今年6月，Relyvrio也获得加拿大监管机构含条件的批准上市。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）俗称

2022年9月14日，Mallinckrodt宣布FDA批准其注射药品Terlivaz上市，用于治疗肾功能快速恶化的成人肝肾综合征。Terlivaz是全球首款获得FDA批准用于改善肝肾综合征成人患者肾脏功能的药物。 肝肾综合征（HRS）是一种急性且可能危及生命的疾病，常见于晚期肝病患者。患者由于血流动力学异常，最终导致内脏和全身血管舒张，可能引发门静脉高压并导致肾血管收缩。而收缩功能不全